CAR(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭 항원 수용체) 치료제는 암세포 표면에 분포한 특정 단백질, 즉 항원을
인식하는 유전자를 T세포에 넣어서 만든 차세대 항암면역 세포치료제입니다. CAR를 장착한 T세포(CAR-T)는 암세포에 선택적으로 반응해 결합한 뒤 독성물질 분비 등을 통해 제거합니다. CAR 치료제는 단 한 번의 투여로 암을 완치할 수
있는 것으로 알려져 ‘꿈의 항암제’로 불립니다.
현재까지 FDA의 승인을 받은 CAR 치료제는 혈액암을 타겟으로 한 CAR-T 세포치료제가 유일합니다. 전체 암의 95%를 차지하는 고형암을 대상으로 한 CAR 치료제는 아직 하나도 없습니다.
바이오 업계는 고형암 치료를 위해 멀티 항원을 인식하면서도 안전성과 안정성을 보이는 CAR 치료제 개발에 도전하고 있습니다. 그러나 고형암은 *이형질성과 **종양미세환경 등의 장벽으로 CAR 치료제 개발이 쉽지 않은 상황입니다.
FDA의 승인을 받은 CAR-T 역시 사이토카인 방출 증후군(사이토카인 폭풍) 등의 부작용과 치료제 내성이 한계로
지적되고 있습니다.
박셀바이오는 이러한 한계를 극복한 새로운 CAR 치료제를 개발하고 있습니다.
MIL는 골수에서 추출된 림프구를 이용하여 제조합니다.
하지만 일반적으로 CAR-T 세포치료제에 이용되는 말초혈액에서 분리되는 림프구들과는 달리 골수 미세환경의 독특한 면역학적 특성을 지녀
중앙 기억 T세포(Central Memory T Cell)가 풍부하기 때문에 더 높은 항암효과와 더 오랜 지속성을 보입니다.
다발골수종의 대표적인 항원인 BCMA(B-Cell Maturation Antigen)를 표적으로 하는 파이프라인입니다. 다수의 종양 항원에 대한 중앙 기억 T세포가 풍부한
MIL에 CAR를 형질도입해, 특정 종양항원 (BCMA)에 대한 특이성과 공동자극
영역 및 신호전달 영역을 지니게 함으로써 암세포 살상력을 높입니다.
또한 MIL의 특성상 CAR-T와 비교했을 때 골수 미세환경에 대한 적응도가 높으며, 독성이 낮고 제조법이 용이하여 생산 측면에서도 경쟁력이 있습니다.
BCMA CAR는 암세포에 발현된 BCMA 특이적 인식 및 공격이 가능하며 부가 자극 signal을 통해 암세포 살상력을 높입니다.
MIL는 다양한 종양항원에 대하여 특이성을 지닌 중앙 기억 T 세포가 많고, 골수 미세환경에 대한 적응성도 높아,
골수내 암세포에 대한 접근성이 높고 기존 CAR-T 치료제의 내성을 극복해 장시간 암세포 항암 효능을 유지할 수 있습니다.
환자
환자 골수 채취
T세포 분리 후 활성화
형질 도입
* 바이러스 매개체 통해 CAR 유전자를 T세포에게 전달
CAR-MIL
세포 증식
* CAR-T 세포의 생체외 증식
환자에게 주입
암세포 사멸